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  • “药物可及性”是最大困难 13种罕见病药物无医保支付

    来源:网络整理 编辑:采集侠 人气: 发布时间:2019-06-12

    创意制图/新京报记者 王远征 



    当前,横亘中国罕见病患者面前最大的困难是罕见病药物的可及性问题。2月28日,在国际罕见病日北京发布会上发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》(以下简称“报告”)指出,我国罕见病患者普遍缺乏治疗药品,或者缺乏及时且足量的治疗,这些对患者身心的损伤常常是不可逆的。在严重的疾病负担下,患者因病致残、因病致贫、因病返贫现象仍较为普遍。 


    该报告由罕见病发展中心(CORD)与IQVIA艾昆纬中国联合发布。


    42%的罕见病患者未接受任何治疗


    报告显示,在国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中,74种罕见病在美国、欧盟、日本等有以之为适应证的治疗产品上市销售。而在中国,上述74种罕见病中,9种在中国无药,22种在国内有药但存在超适应证使用情况,13种有治疗药品但未纳入医保,部分药品即使被纳入医保也面临准入障碍。


    罕见病发展中心主任黄如方介绍,2014年-2018年,罕见病发展中心对5810名罕见病患者开展登记注册,统计结果显示,42%的患者没有接受任何治疗,而在接受治疗的患者中,绝大部分未能及时且足量地服用治疗药品;一半以上的患者因病致残,其中29%的患者为肢体残障,15%为多重残障(即同时有两种以上残障类型);80%的患者家庭年收入低于5万元,超过一半的患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%,远远超过世界卫生组织定义的40%的安全阈值,成为灾难性支出。 


    对于罕见病患者及家庭来说,贫困和疾病交织,严重的疾病负担与艰难的社会融合形成了难以打破的恶性循环。

    162种罕见病药物仅83种中国上市


    报告指出,截至2018年12月,《第一批罕见病目录》中74种罕见病在美国或欧盟、日本有以这74种罕见病为适应证的药品获批上市并产生实际销售。具体来说,74种罕见病在全球共上市162种治疗药品(以化学分子实体计)。在这162种治疗药品中,有83种(51%)已在中国上市,可治疗53种罕见病。但在中国明确以罕见病适应证注册的药品仅有55种,仅涉及31种罕见病。在这55种药品中,仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(以下简称“国家医保目录”),涉及18种罕见病。


    此前,罕见病药物的上市面临诸多阻碍:首先,罕见病药物对应的患者群体数量少,企业很难判断收益,因此也缺乏研发、仿制及生产罕见病药物的动力;其次,注册准入环节投入不确定,为开展临床试验所需要投入的时间和资源无法预判;此外,部分类别的药物还存在政策不明确的问题。


    而医保支付环节也存在“不确定”性,如果没有明确的罕见病保障机制,能够支付得起药物治疗费用的患者数量将更加有限。对于定价高昂的罕见病药物,国外制药企业进入中国保持高价还要面临着道德拷问和伦理困境。在不确定的市场环境下,制药企业往往选择沉默。


    2015年以来,我国政府已出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》等多项政策措施,力图打破笼罩在罕见病药物上的“市场不确定”,鼓励罕见病用药的引进、研发和生产,并加快罕见病药物的注册审评审批。但报告指出,缺乏罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评审批通道,仍是影响罕见病药物可及的隐形障碍。


    此外,罕见病药物在国内的引进、注册和上市,还需要一系列配套政策法规的落地。如原卫生部于1986年发文称,除了人血清白蛋白外,禁止进口血液制品。对于首批罕见病目录中以血液制品为主要预防和治疗方案的罕见病,这一规定仍有负面影响,如治疗卟啉病的人血红素,患者不得不通过海外代购获得,不受监管的运输条件也给患者带来了巨大风险。


    21种罕见病面临“境外有药 境内无药”困境


    报告显示,包括法布雷病、亨廷顿舞蹈病、黏多糖贮积症等在内的21种罕见病面临“境外有药、境内无药”的困境(报告统计时间截至2018年12月底)。这其中,有9种药物已经在2018年优先审评审批申请上市中。值得高兴的是,2月25日,这9种优先申请审批的药物中,脊髓型肌萎缩症(SMA)的治疗药物获批上市,该药从提交上市申请到获批上市,只花了不到6个月的时间。